記者從哈爾濱工業(yè)大學(xué)獲悉，該校生命學(xué)院教授黃志偉課題組完成的一項(xiàng)課題《高保真SpCas9變體的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)》，日前發(fā)表在最新一期國際期刊《細(xì)胞研究》上。該成果不僅首次揭示了高保真的Cas9基因編輯系統(tǒng)的分子機(jī)制，而且為改造SpCas9以及其他Cas核酸內(nèi)切酶，使之成為更高效、更特異的基因編輯工具夯實(shí)了關(guān)鍵結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，具有指導(dǎo)改造新型基因編輯系統(tǒng)的應(yīng)用價值，有望治療遺傳性疾病和疑難病。

CRISPR-Cas9系統(tǒng)作為最廣泛使用的基因編輯工具被應(yīng)用于生物、醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域，可以對基因進(jìn)行編輯。目前，通過全球基因編輯領(lǐng)域科學(xué)家的努力，還在Cas9基礎(chǔ)上產(chǎn)生了高保真的SpCas9突變體，這些突變體都能成為更高效、更便捷的基因編輯工具和系統(tǒng)。但脫靶效應(yīng)成了這一高效基因編輯工具的最大傷害，會帶來意想不到的突變，讓人類難以精確調(diào)控基因編輯工具在什么時間、什么位置進(jìn)行編輯。

上述研究一方面通過結(jié)構(gòu)生物學(xué)手段闡述了SpCas9變體識別底物的高兼容性和高保真性的分子機(jī)制;另一方面合理設(shè)計了更多的突變體，以進(jìn)一步提升底物的兼容能力與保真性。