雖然近來基因組編輯技術取得了重要進展，但是已知的約75000個人類病理性遺傳變異體大部分都無法得到有效修正。著名的“基因魔剪”CRISPR-Cas9基因組編輯系統，也有其局限性，包括造成DNA雙鏈斷裂——導致插入缺失失控;對大部分種類的突變的精準修正效率不高，尤其是會產生大量插入缺失副產物。

此次，美國博德研究所核心成員、華人生物學家劉如謙及其同事，提出一項新型編輯技術——“先導編輯”，直接支持靶向點突變、精準插入、精準刪除及其各種組合，而不造成DNA雙鏈斷裂。

團隊將Cas9酶和逆轉錄酶結合起來使用。所得的分子機器和工程向導RNA結合在一起后，既能搜索特定DNA位點，又能直接讓包含了預期編輯的新遺傳信息替換靶DNA序列。他們對人體細胞執行了逾175次編輯，包括修正導致鐮狀細胞疾病和戴薩克斯癥的主要遺傳因素。他們報告稱，這項技術比傳統Cas9編輯技術效率更高，副產物更少，脫靶率更低。

研究人員指出，由于“先導編輯”是一種新型基因組編輯方法，因此還需要開展進一步的研究來理解其效果，增強其功能。(記者 張夢然)