2010年，年僅5歲的Emily Whitehead 被診斷出患有急性淋巴細胞白血病，并在第二年迅速復(fù)發(fā)。在嘗試過當(dāng)時所有療法均無效下，2012年，Emily 參與了CAR-T臨床試驗，成為全球第一個使用CAR-T療法的未成年人。

可喜的是，在接受治療后，2012年6月Emily已痊愈出院。并且，在每年的診斷中均未發(fā)現(xiàn)癌細胞復(fù)發(fā)跡象，截至目前Emily已經(jīng)成功無癌生存第十年。

CAR-T細胞治療所展示的強大的生存數(shù)據(jù)，猶如為眾多腫瘤患者在黑暗中給予光明，也吸引越來越多創(chuàng)新藥企開始布局。

但這類讓人充滿期待的“抗癌神藥”，在血液瘤領(lǐng)域大放異彩之時，卻遲遲難以攻克占據(jù)絕大部分腫瘤市場的實體瘤領(lǐng)域。

近日，全球?qū)嶓w瘤細胞治療領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)——科濟藥業(yè)發(fā)布了其登陸港交所后的首份年度業(yè)績公告。這份年度業(yè)績公告透露了哪些關(guān)鍵信息？在外部環(huán)境波詭云譎之時，蘊含哪些投資機會?

1

醫(yī)藥投資迎來新的發(fā)展時期

多重利好奠定“黃金賽道”邏輯

當(dāng)下，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)邁過狂飆突進的時代，迎來新的發(fā)展時期，聚焦需求升級、創(chuàng)新提質(zhì)，將是醫(yī)藥行業(yè)中長期機會所在。

醫(yī)藥行業(yè)的內(nèi)在驅(qū)動仍然在于經(jīng)濟的發(fā)展以及醫(yī)療的客觀需求。伴隨人口老齡化，消費升級、政策支持以及國際化發(fā)展等背景下，一系列利好都將奠定醫(yī)療行業(yè)作為黃金賽道的根基。特別是對于創(chuàng)新藥領(lǐng)域而言，隨著我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的整體創(chuàng)新能力和水平的提升，驅(qū)動行業(yè)格局的變化有望帶給創(chuàng)新藥企新的發(fā)展契機。

總體來看，過去一年自上而下的政策改革，是整個醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新升級的拐點，尤其是對創(chuàng)新領(lǐng)域的規(guī)范矯正，為行業(yè)的長期高質(zhì)量發(fā)展夯實了根基。

而隨著新一年的到來，創(chuàng)新藥板塊的估值在回歸理性之后，已經(jīng)迎來了中長期布局的窗口。站在新一輪長牛的起點之上。對于那些布局寬闊賽道，同時已經(jīng)具有領(lǐng)先優(yōu)勢的新生代藥企而言，隨著公司管線的持續(xù)推進，商業(yè)化的蛻變，有望迸發(fā)巨大的能量，迎來價值的躍遷。

在一眾創(chuàng)新藥企之中，筆者留意到科濟藥業(yè)交出的年度成績單可圈可點，展現(xiàn)了其爆發(fā)的潛質(zhì)，不妨就此具體來探討。

2

實體瘤領(lǐng)域先鋒

“前瞻性布局+差異化創(chuàng)新”構(gòu)筑堅實競爭壁壘

作為一家創(chuàng)新型生物制藥公司，科濟藥業(yè)主要專注于治療血液瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T 細胞療法。

細胞治療作為科技創(chuàng)新生物技術(shù)的代表，在醫(yī)療健康發(fā)展中扮演重要角色。目前，CAR-T細胞治療的臨床試驗數(shù)量大，技術(shù)迭代創(chuàng)新快，專利技術(shù)層出不窮，這些新技術(shù)可能會極大提升CAR-T療效以及適應(yīng)范圍，且也有望進一步推進賽道擴容。

在細胞治療創(chuàng)新技術(shù)的迭代背后，企業(yè)頂層設(shè)計成為能否脫穎而出的關(guān)鍵因素，主要可從兩個方面來探討。

其一，前瞻性布局，具有先發(fā)優(yōu)勢。目前，細胞治療產(chǎn)品主要還是以血液瘤治療為主，以自體CAR-T技術(shù)為主，但實體瘤領(lǐng)域的臨床需求亟待解決。在實體瘤攻克，通用CAR-T技術(shù)方面有技術(shù)布局的企業(yè)更加容易脫穎而出，占有更廣闊的市場空間。

其二，掌握核心關(guān)鍵技術(shù)，擁有技術(shù)壁壘。作為新興生物科技技術(shù)，細胞治療研發(fā)技術(shù)難度更高，研發(fā)難度更大。如何不依賴進口技術(shù)，不被“卡脖子”，成為中國本土自研的創(chuàng)新藥企，甚至走出國門，這也成為核心競爭力。

而這兩點，科濟藥業(yè)作為在全球?qū)嶓w瘤領(lǐng)域率先布局的走國際化發(fā)展路線的自主創(chuàng)新藥企，均滿足。

一方面，科濟藥業(yè)已建立12個創(chuàng)新候選產(chǎn)品管線，公司通過雙線布局，在血液瘤和實體瘤兩個領(lǐng)域持續(xù)推進，并且均取得了積極的進展。特別是在潛力十足的實體瘤領(lǐng)域，公司的實體瘤 CAR-T 產(chǎn)品療效和安全性全球領(lǐng)先，其管線中就有多款處于臨床階段的實體瘤 CAR-T 產(chǎn)品。

細胞治療作為一項全新的治療方案，不論是為血液瘤還是實體瘤的治療都帶來了全新的治療思路，也打開了全新的市場機遇，在這一賽道之中，有著前瞻性布局的企業(yè)勢必將受益這一領(lǐng)域的發(fā)展，展現(xiàn)出領(lǐng)跑優(yōu)勢。

聚焦公司的產(chǎn)品進展來看，研發(fā)進展領(lǐng)先的有CT053、CT041等產(chǎn)品，其中CT053已完成在中國進行的關(guān)鍵II期試驗（LUMMICAR STUDY 1）的患者入組，并計劃于2022年上半年向國家藥監(jiān)局提交上市申請以及2023年向FDA提交上市申請。CT041計劃于2024年向中國國家藥監(jiān)局以及美國FDA提交上市申請。

另一方面，公司的技術(shù)實力領(lǐng)先，核心產(chǎn)品具備全球競爭優(yōu)勢。

根據(jù)興業(yè)證券數(shù)據(jù)統(tǒng)計顯示，科濟藥業(yè)作為已在中國、美國和加拿大獲得8個CAR-T療法IND批準的藥企，在中國所有CAR-T公司中排名第一。

產(chǎn)品層面，以CT041為例，其是一種由科濟藥業(yè)自主研發(fā)的、潛在全球同類首創(chuàng)（first-in-class）的、靶向CLDN18.2蛋白的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品。產(chǎn)品適用于治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC），是全球唯一已獲得美國FDA和中國國家藥監(jiān)局及加拿大衛(wèi)生部的IND/CTA批準并正在進行臨床試驗研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細胞候選產(chǎn)品。

在1月，CT041還獲得美國 FDA 再生醫(yī)學(xué)先進療法(RMAT)資格認定，用于治療Claudin18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌（GC/GEJ）。而獲得此認證意味著該產(chǎn)品能夠享受 FDA 突破性療法和快速通道評審等多項優(yōu)惠政策，可以加速審查，并有機會加速上市。CT041，也成為全球首個獲得RMAT資格的實體瘤CAR-T產(chǎn)品。近期，CT041亦獲國家藥品監(jiān)督管理局批準國內(nèi)進入II期臨床，成為全球首個獲批進入II期臨床的實體瘤CAR-T。綜合CT041前期獲得的批準及認證，以及在試驗中展示出來的療效與安全性，CT041也有望成為全球第一個商業(yè)化實體瘤CAR-T品種，這也將夯實科濟藥業(yè)在實體瘤CAR-T療法的領(lǐng)先地位。

而聚焦到技術(shù)層面，由于實體瘤免疫微環(huán)境的抑制，以及腫瘤組織的物理屏障作用，使得 CAR-T在實體瘤治療探索上困難重重，科濟藥業(yè)積極布局創(chuàng)新和差異化的CAR-T技術(shù)，以解決行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)。在科濟藥業(yè)當(dāng)前應(yīng)用的技術(shù)平臺中，包括：

（1）CycloCAR?技術(shù)平臺：有望顯著增強CAR-T細胞針對實體瘤的療效，且不需要清淋預(yù)處理。

（2）THANK-uCAR?技術(shù)平臺：差異化的同種異體CAR-T技術(shù)，降低生產(chǎn)成本和提高患者可及性。

（3）LADAR?技術(shù)平臺：精準靶向的技術(shù)平臺，開發(fā)CAR-T細胞的強大工具，可以降低在靶脫瘤毒性并擴大靶向可用性，此外還有望應(yīng)用于細胞因子和其他治療介質(zhì)的精準輸送。

公司還開發(fā)了sFv-ε-based T細胞（CT0180與CT0181），提高療效和減少細胞因子釋放綜合征（CRS）。

此外，科濟藥業(yè)持續(xù)加碼研發(fā)投入，也奠定了其在行業(yè)不斷領(lǐng)先的技術(shù)實力。從科濟藥業(yè)的首份年度業(yè)績公告來看，2021年，科濟藥業(yè)的研發(fā)投入為5.02億元。在持續(xù)性研發(fā)投入的支持下，科濟藥業(yè)不僅收獲了核心產(chǎn)品研發(fā)進程全面加速，也在研發(fā)探索的進程中開發(fā)出了有利于細胞療法發(fā)展的關(guān)聯(lián)技術(shù)。截至2021年12月31日，科濟藥業(yè)擁有300余項專利，其中有60余項全球（包括中國、美國、歐洲及日本）授權(quán)專利。

由上足以見得公司在前瞻性賽道布局和領(lǐng)先的技術(shù)與產(chǎn)品優(yōu)勢下，構(gòu)建了強有力的競爭壁壘，將持續(xù)受益行業(yè)的蓬勃發(fā)展。

3

研產(chǎn)銷三線突破

增強長期發(fā)展韌勁

正如前文中所述，企業(yè)頂層設(shè)計主要看兩點，一個是布局領(lǐng)域，一個看技術(shù)實力。而對于即將邁入商業(yè)化的Biotech而言，研發(fā)、生產(chǎn)、銷售一個都不能少。

科濟藥業(yè)在國際多中心開發(fā)策略指導(dǎo)下，在中、美兩國均取得產(chǎn)能上的突破，能夠滿足生產(chǎn)全流程環(huán)節(jié)。

科濟藥業(yè)在上海徐匯、金山及美國的達勒姆市擁有生產(chǎn)基地，具備端對端的質(zhì)粒、病毒載體及CAR-T細胞生產(chǎn)能力，能夠獨立自主地生產(chǎn)CAR-T細胞以支持中國的臨床試驗，及獨立自主地生產(chǎn)慢病毒載體以支持全球的臨床試驗。

其中，科濟藥業(yè)在上海金山區(qū)的GMP生產(chǎn)工廠取得了中國第一張CAR-T細胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預(yù)計每年可支持多達2000名患者的CAR-T治療。在美國北卡羅來納州的RTP CGMP生產(chǎn)工廠成功通過官方的設(shè)施檢查，并獲得達勒姆市縣檢驗局頒發(fā)的合規(guī)證書，將每年為700名患者提供額外的自體CAR-T細胞產(chǎn)品產(chǎn)能。

多生產(chǎn)基地的全球布局，將使得科濟藥業(yè)在海外具備本土化優(yōu)勢，弱化國別障礙，進一步加快科濟藥業(yè)國際化的進程。

為實現(xiàn)產(chǎn)品能夠快速準入到國際市場，科濟藥業(yè)也在積極尋求外部合作。在渠道合作方面，科濟藥業(yè)旗下公司與HK inno.N Corporation（KOSDAQ：195940）訂立許可協(xié)議，以在韓國開發(fā)及商業(yè)化CT032（靶向CD19）及CT053（靶向BCMA），用于多種癌癥的潛在治療。該合作將為科濟藥業(yè)帶來總額至多為五千萬美元的預(yù)付款和額外里程碑付款，以及基于凈銷售額至多雙位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費。

通過與類似跨國藥企合作，不僅使得科濟藥業(yè)旗下產(chǎn)品能夠快速進入他國市場，還為公司節(jié)約大量的渠道建設(shè)費用并使得公司能更專注于研發(fā)，更能使CAR-T產(chǎn)品早日造福到全球患者。

4?

小結(jié)

2021年6月，科濟藥業(yè)作為一家專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤創(chuàng)新CAR-T細胞療法的生物制藥公司在萬眾期待中登陸港股市場。

同年8月，科濟藥業(yè)被納入恒生綜合指數(shù)，9月公司被納入深港通股票名單，以更易接觸的姿態(tài)出現(xiàn)在國內(nèi)投資者面前。

今年3月，科濟藥業(yè)被納入滬港通股票名單，主流交易渠道全線開通，市場關(guān)注度再創(chuàng)新高。

回顧過往，一個ASH的血液瘤臨床I期數(shù)據(jù)公布曾將細胞治療這匹黑馬帶入世人眼中，相關(guān)個股歷時3月股價翻十倍?，F(xiàn)如今，一個在全球?qū)嶓w瘤細胞治療領(lǐng)域做得最快的玩家，其想象空間，值得期待。

標簽： 上市后首份年度業(yè)績出爐